CureTheProcess

Дэндзі-Уокера Альянс з'яўляецца партнёрам у гэтай кампаніі.

Калі ласка, даведайцеся, як вы можаце дапамагчы.

Кампанія CureTheProcess імкнецца натхніць навукаёмістых дзяржаўнай палітыкі, якія павысяць прадказальнасць працэсу рэгулявання для лячэння рэдкіх захворванняў. Нашай мэтай з'яўляецца даць нават самых рэдкіх захворванняў доступ да паскораны працэс зацвярджэння і выконваць больш поўна першапачатковых намераў сіроты Закон наркотыкамі. Наступныя мэты павінны быць дасягнуты паставіць сірату лячэння на кароткі шлях:

1. Стварэнне новага Упраўлення па наркотыках Ацэнка для генетычных і біяхімічных хвароб, умацавання спецыялістаў для аналізу лячэння, каб пераканацца, што яны бяспечныя і эфектыўныя. Біяхімічныя і генетычныя парушэнні патрабуюць спецыяльнай падрыхтоўкі і вопыту лепшых ацаніць новыя метады лячэння. Стварэнне новага Упраўлення па наркотыках Ацэнка для рэдкіх біяхімічных і генетычных захворванняў, павінны забяспечваць, каб адпаведныя спецыялістаў рэдкіх захворванняў прыцягваюцца і інтэгруюцца з існуючай экспертызы на FDA.

2. Распрацаваць новы дызайн клінічнага даследаванні і аналіз парадыгмаў для рэдкіх хвароб, якія правільна ўлічваць клінічную неаднароднасць і складанасць захворвання правільна захапіць эфектаў лячэння. Хоць традыцыйныя рандомізірованного кантраляваных даследаванняў былі выкарыстаны ў рэдкіх захворванняў, гэтая канструкцыя з'яўляецца адносна неадчувальным да зменаў у гетэрагенных пацыентаў і не ўлічвае ацэнкі ўсіх тыпаў пацыентаў з усімі відамі захворванняў вынікаў. Творчых намаганняў, неабходных для распрацоўкі новых парадыгмаў ў дызайн даследаванні, якія фіксуюць асобныя выгады ў шырокае кола пацыентаў, выкарыстоўваючы ўсе клінічныя дадзеныя для ўстанаўлення эфектыўнасці. Медыцынская навука павінна дыска статыстычнага аналізу.

3. Стварыце новы стандарт для сурагатных биомаркеров і канчатковыя кропкі выкарыстоўваюцца для рэдкіх захворванняў, што дазваляе для лячэння гэтых захворванняў, каб мець поўны доступ да паскоранаму шляху зацвярджэння. З-за рэдкасці расстройстваў, выкарыстанне прамых, якія адпавядаюць сурагатнай або биомаркеров канчатковыя кропкі, як клінічнымі канчатковымі кропкамі даследаванні практычна немагчыма для некаторых рэдкіх захворванняў, паколькі ні адна з гэтых сурагатаў былі правераны і ацэнены ў клінічных даследаваннях і, такім чынам, недаступнымі для развіцця выкарыстання. Тым не менш, дадзеныя паказваюць, што біяхімічныя маркеры, якія маюць дачыненне да біяхімічных генетычных парушэнняў значна лепш предикторы хваробы і лячэбны эфект, чым многія з зацвярджаецца маркеры сурагатнай цяперашні час выкарыстоўваецца для наркотыкаў узгадненняў.

Вынікі:

• Абцякальны шлях развіцця дазволіць скараціць тэрміны і зменшыць фінансавыя рызыкі, звязаныя з развіццём рэдкага тэрапіі захворвання. Вынік павінен быць ўсплёск ў развіцці дзейнасці нават для самых рэдкіх захворванняў.
• Большасць пацыентаў з рэдкімі біяхімічных і генетычных парушэнняў атрымаюць ранні доступ да канкрэтных, эфектыўных метадаў лячэння.
• Некаторыя метады лячэння рэдкіх біяхімічных або генетычных парушэнняў, якія цяпер без увагі з-за цяжкасцяў ў ацэнцы клінічных зыходаў, зараз будзе мэтамі распрацоўкі лекавых сродкаў па меры неабходнасці маркеры сурагатнай вызначаны.
• Інвестыцыі ў ранняй стадыі біятэхналагічных кампаній сканцэнтраваны на рэдкіх хвароб будзе павялічвацца і аказваць станоўчы ўплыў на мясцовыя суполкі і біятэхналогіі працоўных месцаў.
• Новае Кіраванне з экспертамі падрыхтаваны і дасведчаныя ў галіне хвароб, дасць магчымасць удасканаліць і больш спецыялізаваныя аглядзе FDA.