CureTheProcess

L'Aliança de Dandy-Walker és un soci de la campanya.

Si us plau, aprendre com vostè pot ajudar.

La Campanya CureTheProcess s'esforça per inspirar a la ciència impulsat per les polítiques públiques que augmentin la previsibilitat del procés de regulació per al tractament de les malalties rares. El nostre objectiu és donar a les malalties rares, fins i tot l'accés al procés d'aprovació accelerada i complir de manera més completa les intencions originals de la Llei de Medicaments Orfes. Els següents objectius s'han d'assolir per posar tractaments orfe a la via ràpida:

1. Establir una nova Oficina d'Avaluació de Medicaments per a Malalties Genètiques i Bioquímiques, la consolidació de coneixements per revisar els tractaments per assegurar-se que són segurs i efectius. Trastorns bioquímics i genètics requereix una formació especialitzada i experiència per avaluar les millors teràpies noves. L'establiment d'una nova Oficina d'Avaluació de Medicaments per a malalties rares bioquímics i genètics que asseguren que els experts apropiats de malalties rares són reclutats i integrats amb els coneixements existents a la FDA.

2. Dissenyar el nou disseny d'estudis clínics i els paradigmes d'anàlisi per a les malalties rares que bé l'heterogeneïtat clínica i la complexitat de la malaltia per captar adequadament els efectes del tractament. Si bé els tradicionals estudis aleatoritzats i controlats han estat utilitzats en les malalties rares, aquest disseny és relativament insensible als canvis en pacients heterogenis i no permet l'avaluació de tots els tipus de pacients amb tot tipus de resultats de la malaltia. Un esforç creatiu que es necessita per desenvolupar nous paradigmes en el disseny de l'estudi que la captura dels beneficis individuals en una àmplia gamma de pacients, utilitzant totes les dades clíniques per establir l'eficàcia. La ciència mèdica ha de conduir l'anàlisi estadística.

3. Crear un nou estàndard per als criteris indirectes de valoració i de biomarcadors utilitzats per trastorns poc freqüents, per permetre que els tractaments per a aquestes malalties puguin tenir ple accés a la via de l'aprovació accelerada. A causa de la raresa de les malalties, l'ús de substituts directes, pertinents i criteris de valoració com a marcador biològic els punts finals clínics de l'estudi és pràcticament impossible per a alguns trastorns rars, perquè cap d'aquests substituts han estat validats ni avaluat en estudis clínics i per tant no està disponible per a ús de desenvolupament. No obstant això, les dades mostren que els marcadors bioquímics relacionats amb bioquímica trastorns genètics són molt millors predictors de la malaltia i l'efecte del tractament de molts dels marcadors d'aprovació utilitzats actualment per a l'aprovació de medicaments.

Resultats:

• Un camí cap al desenvolupament aerodinàmic escurçar terminis i reduir el risc financer associat amb el desenvolupament de la terapèutica de les malalties rares. El resultat hauria de ser un augment en l'activitat de desenvolupament, fins i tot per als trastorns més rars.
• Més pacients amb rars desordres bioquímics i genètics obtindran un accés més ràpid als tractaments específics i eficaços.
• Certs tractaments per a malalties rares bioquímics i genètics que estan sense resoldre, a causa de la dificultat d'avaluar el resultat clínic, que ara seran els objectius de desenvolupament de fàrmacs com a marcadors substituts adequats s'identifiquen.
• La inversió en empreses en fase inicial biotecnològica centrada en l'augment de les malalties rares i tenir un impacte positiu en les comunitats locals i llocs de treball de la biotecnologia.
• Una nova oficina amb experts entrenats i amb coneixements en l'àrea de la malaltia, permetrà una revisió de la FDA millor i més especialitzada.