CureTheProcess

The Dandy-Walker Alliance er en partner i denne kampagne.

Sørg for at lære hvordan du kan hjælpe.

Den CureTheProcess Kampagne bestræber sig på at inspirere videnskabsdrevne offentlig politik, der vil øge forudsigeligheden af de lovgivningsmæssige proces for sjældne sygdomsbehandlinger. Vores mål er at give selv de mest sjældne sygdomme adgang til fremskyndet godkendelse behandle og gennemføre mere fuldstændigt de oprindelige intentioner i Orphan Drug Act. Følgende mål skal nås for at sætte forældreløse behandlinger på fast track:

1. Etablere et nyt kontor for Drug Evaluation for Genetiske og Biokemisk sygdomme, konsolidere ekspertise til at gennemgå behandlinger til at sikre, at de er sikre og effektive. Biokemiske og genetiske sygdomme kræver specialiseret uddannelse og erfaring til bedste evaluere nye behandlingsformer. Etableringen af ​​et nyt kontor for Drug Evaluation for sjældne biokemiske og genetiske sygdomme ville sikre, at de relevante sjældne sygdom eksperter rekrutteres og integreres med eksisterende ekspertise på FDA.

2. Udtænke nye kliniske studie design og analyse paradigmer for sjældne sygdomme, som på behørig hensyntagen til kliniske heterogenitet og sygdommens kompleksitet til korrekt fange behandlingseffekt. Mens traditionelle randomiserede, kontrollerede studier har været brugt i sjældne sygdomme, er denne konstruktion er relativt ufølsom over for ændringer i heterogene patienter og undlader at give en vurdering af alle typer af patienter med alle former for sygdom resultater. En kreativ indsats for at udvikle nye paradigmer i studie design, der indfange individuel fordel i en bred vifte af patienter, udnytte alle de kliniske data til at skabe effekt. Den medicinske videnskab har brug for at køre den statistiske analyse.

3. Opret en ny standard for surrogat og biomarkør endpoints anvendes til sjældne sygdomme, til at tillade behandlinger for disse sygdomme skal have fuld adgang til fremskyndet godkendelse vejen. På grund af sjældenheden af de lidelser, brug af direkte, relevante surrogat eller biomarkør endpoints som klinisk studie effektmål er set umuligt for nogle sjældne sygdomme, fordi ingen af ​​disse surrogater er blevet godkendt eller evalueret i kliniske studier og er derfor ikke tilgængelig for udvikling brug. Men data viser, at biokemiske markører er relevante for biokemiske genetiske sygdomme er langt bedre prædiktorer for sygdom og behandling effekt end mange af de godkendelsespligtige surrogatmarkører øjeblikket anvendes til drug godkendelser.

Resultater:

• En strømlinet udviklingsvej vil forkorte tidslinjer og reducere den økonomiske risiko forbundet med udvikling af sjældne sygdomme lægemidler. Resultatet bør være en stigning i udviklingen aktivitet for selv de mest sjældne sygdomme.
• Flere patienter med sjældne biokemiske og genetiske sygdomme vil få tidligere adgang til specifikke, effektive behandlinger.
• Visse behandlinger for sjældne biokemiske eller genetiske sygdomme, som nu er adresseløse grund af vanskelighederne med at vurdere det kliniske udfald, vil nu blive mål for lægemiddeludvikling, som er relevant surrogatmarkører er identificeret.
• Investeringer i den tidlige fase biotekselskaber med fokus på sjældne sygdomme vil stige, og have en positiv effekt i lokalsamfundene og bioteknologi job.
• Et nyt kontor med eksperter uddannet og vidende i sygdommen området, vil give mulighed for en forbedret og mere specialiserede FDA gennemgang.