CureTheProcess
La Alianza de Dandy-Walker es un socio de la campaña.
Por favor, aprender cómo usted puede ayudar.
La Campaña CureTheProcess esfuerza por inspirar a la ciencia impulsado por las políticas públicas que aumenten la previsibilidad del proceso de regulación para los tratamientos de las enfermedades raras. Nuestro objetivo es dar a las enfermedades raras, incluso el acceso al proceso de aprobación acelerada y cumplir de manera más completa las intenciones originales de la Ley de Medicamentos Huérfanos. Los siguientes objetivos deben ser alcanzados para poner tratamientos huérfano en la vía rápida:
1. Establecer una nueva Oficina de Evaluación de Medicamentos para Enfermedades Genéticas y Bioquímicas, la consolidación de conocimientos para revisar los tratamientos para asegurarse de que son seguros y efectivos. Trastornos bioquímicos y genéticos requiere una formación especializada y experiencia para evaluar las mejores terapias nuevas. El establecimiento de una nueva Oficina de Evaluación de Medicamentos para enfermedades raras bioquímicos y genéticos que aseguran que los expertos apropiados de enfermedades raras son reclutados e integrados con los conocimientos existentes en la FDA.
2. Diseñar el nuevo diseño de estudios clínicos y los paradigmas de análisis para las enfermedades raras que bien la heterogeneidad clínica y la complejidad de la enfermedad para captar adecuadamente los efectos del tratamiento. Si bien los tradicionales estudios aleatorizados y controlados han sido utilizados en las enfermedades raras, este diseño es relativamente insensible a los cambios en pacientes heterogéneos y no permite la evaluación de todos los tipos de pacientes con todo tipo de resultados de la enfermedad. Un esfuerzo creativo que se necesita para desarrollar nuevos paradigmas en el diseño del estudio que la captura de los beneficios individuales en una amplia gama de pacientes, utilizando todos los datos clínicos para establecer la eficacia. La ciencia médica tiene que conducir el análisis estadístico.
3. Crear un nuevo estándar para los criterios indirectos de valoración y de biomarcadores utilizados para trastornos poco frecuentes, para permitir que los tratamientos para estas enfermedades puedan tener pleno acceso a la vía de la aprobación acelerada. Debido a la rareza de las enfermedades, el uso de sustitutos directos, pertinentes y criterios de valoración como marcador biológico los puntos finales clínicos del estudio es prácticamente imposible para algunos trastornos raros, porque ninguno de estos sustitutos han sido validados ni evaluado en estudios clínicos y por lo tanto no está disponible para uso de desarrollo. Sin embargo, los datos muestran que los marcadores bioquímicos relacionados con bioquímica trastornos genéticos son mucho mejores predictores de la enfermedad y el efecto del tratamiento de muchos de los marcadores de aprobación utilizados actualmente para la aprobación de medicamentos.
Resultados:
- Un camino hacia el desarrollo aerodinámico acortar plazos y reducir el riesgo financiero asociado con el desarrollo de la terapéutica de las enfermedades raras. El resultado debería ser un aumento en la actividad de desarrollo, incluso para los trastornos más raros.
- Más pacientes con raros desórdenes bioquímicos y genéticos obtendrán un acceso más rápido a los tratamientos específicos y eficaces.
- Ciertos tratamientos para enfermedades raras bioquímicos y genéticos que están sin resolver, debido a la dificultad de evaluar el resultado clínico, que ahora serán los objetivos de desarrollo de fármacos como marcadores sustitutos adecuados se identifican.
- La inversión en empresas en fase inicial biotecnológica centrada en el aumento de las enfermedades raras y tener un impacto positivo en las comunidades locales y puestos de trabajo de la biotecnología.
- Una nueva oficina con expertos entrenados y con conocimientos en el área de la enfermedad, va a permitir una revisión de la FDA mejor y más especializada.
