Dandy-Walker Alliance on kumppani tässä kampanjassa.

Ole hyvä oppia, miten voit auttaa.

 

CureTheProcess kampanja pyrkii innostamaan tiedevetoinen yleisen järjestyksen, jotka lisäävät ennustettavuutta sääntelyprosessin harvinaisten sairauksien hoitoja. Tavoitteemme on antaa jopa harvinaisin sairauksia pääsy nopeutettua hyväksyntää prosessia ja täyttävät täydellisemmin alkuperäisistä aikeista Orphan Drug Act. Seuraavat tavoitteet on saavutettu laittaa orpo hoitojen fast track:

 

1. Perustaa uusi toimisto Drug Evaluation geneettisiä ja biokemiallisia sairauksia, vahvistaa asiantuntemusta arvioida hoitoja, jotta ne ovat turvallisia ja tehokkaita. Biokemialliset ja geneettiset häiriöt edellyttävät erikoiskoulutusta ja kokemus parhaiten arvioida uusia hoitomuotoja. Perustetaan uusi toimisto Drug Arviointi harvinaisia ​​biokemialliset ja geneettiset sairaudet voitaisiin varmistaa, että asianmukainen harvinaisten sairauksien asiantuntijoita rekrytoidaan ja integroida olemassa oleviin asiantuntemusta FDA.

2. Keksi uusi kliinisessä tutkimuksessa suunnittelu ja analyysi paradigmoja harvinaisia ​​sairauksia että oikein osuus kliinisen heterogeenisyys ja tauti monimutkaisuus oikein kaapata hoidon vaikutukset. Vaikka perinteiset satunnaistetussa kontrolloidussa tutkimuksissa on käytetty harvinaisten sairauksien, tämä malli ei juurikaan muutoksia heterogeeninen potilaiden ja epäonnistuu, jotta voitaisiin arvioida kaikenlaisten potilaiden kaikenlaisten sairauksien tuloksia. Creative on pyrittävä kehittämään uusia toimintamalleja tutkimuksessa muotoilu kaapata yksittäisiä hyötyä monenlaisia ​​potilaita, käyttää kaikkia kliinisiä tietoja perustaa tehoa. Lääketieteen tarvitsee ajaa tilastollinen analyysi.

3. Luo uusi standardi korvike ja biomarkkeri päätepisteet käytetään Harvinaissairauksien jotta hoitoja näitä tauteja on täysi pääsy nopeutettua hyväksyntää reittiä. Johtuen harvinaisuus häiriöt, käytön suoraan, asiaan korvike tai biomarkkereiden päätepisteitä kuten Kliinisessä tutkimuksessa päätepisteet on lähinnä mahdotonta joitakin harvinaisia ​​sairauksia, koska mikään näistä korvikkeita on validoitu tai arvioitu kliinisissä tutkimuksissa, ja siksi poissa kehityksen käyttöön. Kuitenkin tietojen mukaan biokemialliset markkerit liittyvät biokemialliset geneettiset häiriöt ovat paljon parempia ennustajia tautien ja hoitojen vaikutus kuin monet hyväksyttävänä sijaismarkkereita nykyään käytetty huume hyväksynnät.

 

Tulokset:

• Virtaviivainen kehityspolku lyhentää aikataulut ja vähentää taloudellisia riskejä kehittäminen harvinaisten sairauksien hoito. Tuloksena pitäisi olla nousuun kehittämistoimintaa jopa kaikkein Harvinaissairauksien.
• Lisää harvinaista biokemialliset ja geneettiset häiriöt saavat aikaisemmin käyttöönsä erityisiä, tehokkaita hoitoja.
• Tietyt hoitojen kehittäminen harvinaisille biokemiallisia tai geneettisiä häiriöitä, jotka ovat nyt osoitteeton koska on vaikea arvioida kliinisistä tuloksista, nyt tavoitteet lääkekehityksen tarvittaessa sijaismarkkereita tunnistetaan.
• Alkuvaiheen investointien biotekniikan yritykset keskittyvät harvinaisten sairauksien kasvaa ja vaikuttaa myönteisesti paikallisiin yhteisöihin ja biotekniikka työpaikkoja.
• Uusi Office asiantuntijoita koulutettu ja asiantunteva tautia alueella, mahdollistaa entistä parempaa ja erikoistunut FDA tarkastelun.