CureTheProcess
A Alianza de Dandy-Walker é parella nesta campaña.
Por favor, sabe como pode axudar.
A Campaña CureTheProcess se está traballando para animar cientificamente orientado as políticas públicas que van aumentar a previsibilidade do proceso regulatórios para tratamentos de enfermidades raras. O noso obxectivo é dar mesmo as enfermidades máis raras acceso ó proceso de aprobación acelerada e cumprir de forma máis completa as intencións orixinais do Orphan Drug Act Os seguintes obxectivos deben ser alcanzados para poñer tratamentos orfos sobre a vía rápida:
1. Establecer un novo Oficina de Avaliación de Medicamentos para Enfermidades xenéticas e bioquímicas, consolidando expertise para analizar os tratamentos para garantir que son seguros e eficaces. Disturbios bioquímicos e xenéticos require adestramento especializado e experiencia para mellor valorar novas terapias. O establecemento dun novo Oficina de Avaliación de Medicamentos para enfermidades raras bioquímicos e xenéticos garantiría que o apropiado especialistas en enfermidades raras son reclutados e integrados con competencias existentes na FDA.
2. Elaborar proxecto novo estudo clínico e paradigmas de análise para as enfermidades raras que conta correctamente para heteroxeneidade clínica e complexidade enfermidade para capturar adecuadamente os efectos do tratamento. Mentres tradicionais estudos randomizado e controlados foron utilizados en enfermidades raras, este proxecto é relativamente insensíbel a cambios en pacientes heterogêneos e falla para permitir a avaliación de todo tipo de pacientes con todo tipo de evolución das enfermidades. Un esforzo creativo é necesario para desenvolver novos paradigmas no deseño do estudo que a captura de beneficio individual nunha ampla gama de pacientes, utilizando todos os datos clínicos para establecer a eficacia. A ciencia médica ten que conducir a análise estatística.
3. Crear un novo estándar para os parámetros de aluguer e de biomarcadores usados para enfermidades raras, que permite que os tratamentos para estas enfermidades teñen pleno acceso á vía aprobación acelerada. Debido á rareza das enfermidades, o uso de substitutos, directa ou relevantes endpoints como biomarcadores desenlaces do estudo clínico é esencialmente imposible para algunhas enfermidades raras, porque ningún deses substitutos foron validadas ou avaliadas en estudos clínicos e son, polo tanto, dispoñibles para uso de desenvolvemento. Con todo, os datos mostran que os marcadores bioquímicos relevantes para bioquímicos enfermidades xenéticas son mellores preditores de enfermidade e efecto do tratamento do que moitos dos marcadores de aprobación actualmente utilizados para aprobación de medicamentos.
Resultados:
- O camiño de desenvolvemento aerodinámico vai acurtar prazos e reducir o risco financeiro asociado ao desenvolvemento de terapéuticas enfermidade rara. O resultado debe ser un aumento na actividade de desenvolvemento, mesmo para os disturbios máis raros.
- Máis pacientes con enfermidades raras bioquímicos e xenéticos comezará máis cedo acceso aos específicos, tratamentos eficaces.
- Certos tratamentos para enfermidades raras bioquímica ou xenética que agora están sen solución por mor da dificultade para avaliar o resultado médico, vai agora ser obxecto de desenvolvemento de drogas como marcadores substitutos axeitados sexan identificados.
- Investimentos en empresas en fase inicial de biotecnoloxía foco enfermidades raras pode aumentar e ter un impacto positivo nas comunidades locais e do emprego de biotecnoloxía.
- Un novo Office especialistas adestrados e coñecedores da área de enfermidade, permitirá unha revisión da FDA mellor e máis especializada.
