Prevoditelj

Kopiju trenutne financijske izjave Dandy-Walker Savez, Inc je dostupan pišući: Dandy-Walker Saveza, Inc 10325 Kensington Pkwy Suite 384 Kensington, MD 20895 ili pozivom na 1-877-Dandy-Walker. Dokumenti i informacije dostavljene na temelju Zakona Maryland solicitations su također dostupni, za troškove poštarine i preslike, od Maryland državni tajnik, State House, MD 21401 Annapolisu, 410-974-5534.

CureTheProcess

Dandy-Walker Savez je partner u ovoj kampanji.

Molimo naučiti kako možete pomoći.

Kakkis Logo  

CureTheProcess Kampanja nastoji potaknuti znanosti-driven javnu politiku koja će povećati predvidljivost regulatornog procesa za rijetke bolesti liječenje. Naš cilj je da čak i najrjeđih bolesti pristup ubrzani proces odobravanja i ispuniti više potpuno izvorne namjere Orphan droga Zakona. Sljedeće ciljeve treba biti postignut staviti siroče tretmana na brzo pratiti:

 

1. Uspostaviti novi Ured droga Procjena za genetske i biokemijske bolesti, konsolidiranje znanja da pregledate tretmana kako bi se osiguralo da su sigurne i učinkovite. Biokemijski i genetski poremećaji zahtijevaju specijaliziranu obuku i iskustvo bi najbolje procijeniti nove terapije. Uspostava novih ureda za droge Procjena za rijetke biokemijskih i genetskih bolesti bi se osiguralo da su odgovarajući rijetke bolesti stručnjaka regrutira i integrirani s postojećim stručnost u FDA.

2. Izraditi nove kliničke studije dizajna i analize paradigme za rijetke bolesti koje ispravno računa za kliničku heterogenosti i bolesti složenosti pravilno uhvatiti efekte liječenja. Dok tradicionalne randomizirane, kontrolirane studije su korišteni u rijetke bolesti, ovaj dizajn je relativno neosjetljiva na promjene u heterogenim bolesnika i ne kako bi se omogućilo procjenu svih vrsta pacijenata sa svim tipovima bolesti ishoda. Kreativni napor je potreban da bi se razviti nove paradigme u istraživanju dizajn koji hvatanje pojedinih koristi u širokom niz pacijenata, koristeći sve kliničkih podataka utvrditi učinkovitost. Medicinske znanosti treba voziti statističku analizu.

3. Napravite novi standard za surogat i biomarkera krajnje točke koristi se za rijetke bolesti, kako bi se omogućilo liječenje ove bolesti imaju puni pristup ubrzanog odobravanja put. Zbog rijetkost poremećaja, korištenje izravan, relevantne surogat ili biomarker krajnje točke kao klinička studija krajnje točke je u suštini nemoguće za neke rijetke bolesti, jer niti jedan od tih surogata su validirani i vrednovati u kliničkim studijama i stoga nedostupna za razvoj koristiti. Međutim, podaci pokazuju da je biokemijski biljezi relevantne za biokemijske genetskih poremećaja su daleko bolji prediktori bolesti i liječenja učinak od mnogih dobiti odobrenje surogat markera koji se trenutno koristi za odobravanje lijekova.

 

Rezultati:

  • Uravnotežen razvoj će skratiti put rokovima i smanjiti financijski rizik povezan s razvojem rijetke bolesti terapeutika. Rezultat bi trebao biti val u razvoju aktivnosti čak i za većinu rijetkih bolesti.
  • Više bolesnika s rijetkim biokemijskih i genetskih poremećaja će se prije pristupa određenim, učinkovite tretmane.
  • Neki tretmani za rijetke biokemijskih ili genetskih poremećaja koje su sada unaddressed zbog poteškoća u procjeni kliničkog ishoda, sada će biti meta razvoja lijekova kao što su odgovarajući zamjenski biljezi identificirani.
  • Ulaganje u ranoj fazi biotehnološke tvrtke usmjerena na rijetke bolesti će se povećati i imati pozitivan utjecaj na lokalne zajednice i biotehnologije radnih mjesta.
  • Novi ured sa stručnjacima osposobljeni i znanja u području bolesti, omogućit će bolje i više specijaliziranih FDA pregled.