Penterjemah

Salinan laporan keuangan saat ini Dandy-Walker Alliance, Inc tersedia dengan menulis ke: Dandy-Walker Alliance, Inc 10325 Kensington Kensington Pkwy Suite 384, MD 20895 atau dengan menghubungi 1-877-Dandy-Walker. Dokumen dan informasi yang diserahkan berdasarkan Undang-Undang Maryland permohonan juga tersedia, untuk biaya pengiriman dan salinan, dari Sekretaris Negara Maryland, Negara House, Annapolis MD 21401, 410-974-5534.

CureTheProcess

The Dandy-Walker Alliance adalah mitra dalam kampanye ini.

Silakan belajar bagaimana Anda bisa membantu.

Kakkis Logo  

Para Kampanye CureTheProcess berusaha untuk menginspirasi ilmu-driven kebijakan publik yang akan meningkatkan prediktabilitas dari proses regulasi untuk pengobatan penyakit langka. Tujuan kami adalah untuk memberikan penyakit langka bahkan akses ke proses persetujuan dipercepat dan lebih lengkap memenuhi maksud asli dari Orphan Drug Act. Tujuan berikut perlu dicapai untuk menempatkan perawatan anak yatim di jalur cepat:

 

1. Membentuk Kantor baru Evaluasi Obat untuk Penyakit genetik dan biokimia, keahlian konsolidasi untuk meninjau perawatan untuk memastikan mereka aman dan efektif. Gangguan biokimia dan genetik memerlukan pelatihan khusus dan pengalaman terbaik untuk mengevaluasi terapi baru. Pembentukan Kantor baru Evaluasi Obat untuk penyakit biokimia dan genetik langka akan menjamin bahwa para pakar penyakit yang sesuai langka direkrut dan terintegrasi dengan keahlian yang ada di FDA.

2. Menyusun desain penelitian klinis baru dan paradigma analisis untuk penyakit langka yang benar account untuk heterogenitas klinis dan kompleksitas penyakit untuk benar menangkap efek pengobatan. Sementara tradisional acak, studi terkontrol telah digunakan dalam penyakit langka, desain ini relatif tidak sensitif terhadap perubahan pada pasien heterogen dan gagal untuk memungkinkan penilaian dari semua jenis pasien dengan semua jenis hasil penyakit. Sebuah usaha kreatif diperlukan untuk mengembangkan paradigma baru dalam desain penelitian yang menangkap manfaat individu dalam array yang luas dari pasien, memanfaatkan semua data klinis untuk membangun keberhasilan. Ilmu kedokteran perlu drive analisis statistik.

3. Menciptakan standar baru untuk endpoint pengganti dan biomarker yang digunakan untuk gangguan langka, untuk memungkinkan pengobatan untuk penyakit ini untuk memiliki akses penuh ke jalur persetujuan yang dipercepat. Karena kelangkaan gangguan, penggunaan langsung, pengganti relevan atau endpoint biomarker sebagai titik akhir penelitian klinis pada dasarnya adalah tidak mungkin untuk beberapa gangguan jarang karena tidak ada pengganti ini telah divalidasi atau dievaluasi dalam studi klinis dan karena itu tidak tersedia untuk digunakan pembangunan. Namun, data menunjukkan bahwa penanda biokimia yang relevan dengan kelainan genetik biokimia adalah prediktor jauh lebih baik dari penyakit dan efek pengobatan dari banyak tanda pengganti approvable saat ini digunakan untuk persetujuan obat.

 

Hasil:

  • Sebuah jalan pembangunan yang efisien akan mempersingkat jadwal dan mengurangi risiko keuangan yang terkait dengan pengembangan terapi penyakit langka. Hasilnya harus lonjakan dalam kegiatan pembangunan bahkan untuk gangguan yang paling langka.
  • Lebih banyak pasien dengan gangguan biokimia dan genetik langka akan mendapatkan akses lebih awal ke spesifik, pengobatan yang efektif.
  • Pengobatan tertentu untuk gangguan biokimia atau genetik langka yang sekarang belum terselesaikan karena kesulitan dalam menilai hasil klinis, sekarang akan menjadi target pengembangan obat sebagai penanda pengganti yang tepat diidentifikasi.
  • Investasi pada tahap awal perusahaan biotek difokuskan pada penyakit langka akan meningkat dan memiliki dampak positif dalam komunitas lokal dan pekerjaan bioteknologi.
  • Sebuah Kantor baru dengan ahli yang terlatih dan berpengetahuan di bidang penyakit, akan memungkinkan untuk meninjau FDA baik dan lebih khusus.