CureTheProcess

דנדי ווקר, הברית היא שותפה במסע הזה.

בבקשה ללמוד כיצד אתה יכול לעזור.

מסע CureTheProcess שואפת לעורר הציבור מדיניות נהוגה-המדע כי יגדיל את יכולת החיזוי של הרגולציה בתהליך של טיפולים למחלות נדירות. המטרה שלנו היא לתת אפילו מחלות הנדיר לגשת לתהליך אישור מואץ למלא יותר לחלוטין את הכוונות המקוריות של תרופות יתום חוק. היעדים הבאים צריך להגיע כדי לשים טיפולים יתום על המסלול המהיר:

1. הקמת משרד חדש של תרופות הערכת עבור גנטיים ביוכימיים מחלות, איחוד המומחיות לבחון טיפולים כדי להבטיח שהם בטוחים ויעילים. ביוכימיים הפרעות גנטיות דורשים התמחות הכשרה וניסיון כדי הטובה ביותר להעריך טיפולים חדשים. הקמת משרד חדש של תרופות הערכת עבור ביוכימית נדירים מחלות גנטיות יבטיחו כי המומחים המתאימים מחלה נדירה מגויסים ומשולבת עם המומחיות הקיימת ב-FDA.

2. להמציא קליני עיצוב חדש לימוד וניתוח פרדיגמות עבור מחלות נדירות אשר כראוי בחשבון הטרוגניות קלינית מורכבות המחלה כדי ללכוד כהלכה השפעות הטיפול. בזמן המסורתי אקראיים, מחקרים מבוקרים שימשו מחלות נדירות, העיצוב הזה הוא רגיש יחסית לשינויים הטרוגנית חולים נכשל כדי לאפשר הערכה של כל סוגי מטופלים עם כל סוגי תוצאות המחלה. מאמץ יצירתי צורך לפתח פרדיגמות חדשות בחקר עיצוב ללכוד לתועלת הפרט במגוון רחב של מטופלים, תוך ניצול כל הנתונים הקליניים להקים יעילות . במדע הרפואה צריך לנהוג ניתוח סטטיסטי.

3. יצירת תקן חדש עבור פונדקאית ועל קצה biomarker המשמש הפרעות נדירות, כדי לאפשר טיפולים למחלות האלה יש גישה מלאה מואצת מסלול האישור. בשל הנדירות של הפרעות, את השימוש הרלוונטיים, תחליף ישיר או biomarker נקודות הקצה של הקצה המחקר הקליני הוא למעשה בלתי אפשרי עבור חלק הפרעות נדירות, משום שאף אחד התחליפים האלה אומתו או הערכה של מחקרים קליניים, ולכן הם זמינים לשימוש הפיתוח. עם זאת, הנתונים מראים כי סמנים ביוכימיים רלוונטיים ביוכימיים הפרעות גנטיות הן הרבה יותר טוב חיזוי מחלות השפעת הטיפול רבות יותר של סמני תחליף approvable המשמש כיום עבור האישורים סמים.

תוצאות:

• שביל פיתוח יעיל יהיה לקצר לוחות זמנים ולהפחית את הסיכון הכלכלי הקשור לפיתוח של הרפוי מחלה נדירה. התוצאה צריכה להיות גל של פעילות פיתוח ואפילו הפרעות נדירות ביותר.
• חולים נוספים עם ביוכימי נדירים הפרעות גנטיות תקבלו גישה קודם לכן יעיל ספציפי טיפולים,.
• טיפולים מסוימים עבור ביוכימי נדיר או הפרעות גנטיות שאינן unaddressed כעת בשל הקושי להעריך את התוצאה הקלינית, עכשיו יהיה מטרות של פיתוח התרופה כמו סמנים תחליף הולם מזוהים.
• ההשקעה בשלבים המוקדמים של חברות ביוטק התמקדו במחלות נדירות יגבר להיות השפעה חיובית על קהילות מקומיות משרות ביוטכנולוגיה.
• משרד חדש עם המומחים המיומן והמקצועי של המחלה באזור, תאפשר שיפור נוסף מיוחדים ביקורת ה-FDA ו.