דנדי ווקר-Alliance הוא שותף בקמפיין הזה.

נא ללמוד איך אתה יכול לעזור.

 

קמפיין CureTheProcess שואפת לעורר המדע מונחה מדיניות ציבורית אשר יגדיל את יכולת הניבוי של תהליך הרגולציה טיפולים מחלה נדירה. המטרה שלנו היא לתת גם את המחלות הנדירות לגשת לתהליך אישור מואץ יותר למלא לחלוטין את הכוונות המקוריות של חוק תרופות יתום. היעדים הבאים צריך להגיע כדי לשים טיפולים יתום על המסלול המהיר:

 

1. הקמת משרד חדש והערכת תרופות עבור מחלות גנטיות ביוכימיים, מומחיות איחוד לסקור טיפולים כדי להבטיח שהם בטוחים ויעילים. הפרעות ביוכימיים וגנטיים דורשים הכשרה וניסיון מיוחדים הטובה ביותר להערכת טיפולים חדשים. הקמת משרד חדש של והערכת תרופות למחלות גנטיות נדירות ביוכימיות יבטיחו כי המומחים המתאימים מחלה נדירה מגויסים משולבת עם מומחיות הקיימים ה-FDA.

2. תכננו מחקר חדש עיצוב קליניים פרדיגמות ניתוח עבור מחלות נדירות אשר כראוי בחשבון הטרוגניות ומורכבות קליני מחלה שצריך ללכוד השפעות הטיפול. המסורתית בעוד אקראי, מחקרים מבוקרים שימשו מחלות נדירות, עיצוב זה הוא רגיש יחסית לשינויים חולים הטרוגניות נכשל כדי לאפשר הערכה של כל סוגי מטופלים עם כל סוגי תוצאות המחלה. מאמץ יצירתי נדרש כדי לפתח פרדיגמות חדשות בתכנון המחקר כי ללכוד תועלת הפרט מגוון רחב של מטופלים, תוך ניצול כל הנתונים הקליניים להקים יעילות. מדע הרפואה צריך לנהוג ניתוח סטטיסטי.

3. יצירת תקן חדש עבור נקודות הקצה פונדקאית סמן המשמש הפרעות נדירות, כדי לאפשר טיפול במחלות אלה יש גישה מלאה במסלול אישור מואץ. בשל הנדירות של הפרעות, השימוש של פונדקאית, ישיר או נקודות הקצה הרלוונטי סמן כמו נקודות הקצה של המחקר הקליני הוא למעשה בלתי אפשרי עבור כמה מחלות נדירות, משום שאף אחד בתחליפים אלו אומתו או להעריך מחקרים קליניים ולכן אינם זמינים לשימוש הפיתוח. עם זאת, הנתונים מראים כי סמנים ביוכימיים רלוונטיים הפרעות גנטיות ביוכימיים הם מנבאים הרבה יותר של מחלות השפעת הטיפול מאשר רבים של סמנים פונדקאית שיאושר המשמשים כיום אישורי תרופות.

 

התוצאות:

• נתיב פיתוח יעיל יהיה לקצר לוחות זמנים ולהפחית את הסיכון הפיננסי קשורה להתפתחות של הרפוי מחלה נדירה. התוצאה צריכה להיות גל בפעילות הפיתוח גם עבור מחלות נדירות ביותר.
• יותר חולים עם הפרעות ביוכימיות גנטית נדירה תקבל גישה קודם לכן, טיפולים ספציפיים יעיל.
• טיפולים מסוימים של הפרעות ביוכימיות או גנטיות נדירות, כי הם unaddressed עכשיו בגלל הקושי להעריך את התוצאה הקלינית, עכשיו יהיה מטרות של פיתוח התרופה כסמנים פונדקאית מתאימה מזוהים.
• השקעה בחברות בשלב מוקדם הביוטכנולוגיה התמקדו במחלות נדירות יגדל להיות השפעה חיובית בקהילות המקומיות עבודות הביוטכנולוגיה.
• משרד חדש עם מומחים מיומן ובעל ידע בתחום המחלה, יאפשר ביקורת ה-FDA משופרים מיוחדים יותר.