댄디 - 워커 얼라이언스는이 캠페인의 파트너입니다.

당신이 도울 수 방법을 배우세요.

 

CureTheProcess 캠페인 희귀한 질병 치료에 대한 규제 프로세스의 예측 가능성을 높일 것입니다 과학 위주의 공공 정책을 고무하기 위해 노력하고 있습니다. 우리의 목표도 희귀한 질병이 가속 승인 프로세스에 대한 액세스와 고아 약물 법의 원래 의도를 더 완전하게 충족 제공하는 것입니다. 다음 목표는 빠른 트랙에 고아 치료를 넣어 도달해야합니다 :

 

1. 유전 및 생물 질병, 그들은 안전하고 효과적 보장하기 위해 트리 트먼트를 검토하는 통합 전문 의약품 평가의 새로운 사무실을 마련. 생화학 및 유전 질환에 가장 새로운 치료를 평가하기 위해 전문 교육과 경험을 필요로합니다. 희귀 생물 학적 및 유전 질환에 대한 약물 평가의 새로운 사무실의 설립은 해당 희귀한 질병 전문가는 FDA에서 채용하고 기존 전문 지식을 통합하는 보장합니다.

2. 적절하게 임상 이질과 적절하게 치료 효과를 캡처하는 질병의 복잡 계정에 대한 희귀 질환에 대한 새로운 임상 연구 설계 및 분석 패러다임을 고안. 전통적인 무작위, 제어 연구가 드문 질환에 사용되고있는 반면,이 디자인이 이질 환자의 변화에 비교적 둔감하고 질병 결과 모든 유형의 환자의 모든 유형의 평가를 허용되지 않습니다. 창의적 노력이 효험을 확립하기 위해 모든 임상 데이터를 활용, 환자의 광범위한 배열의 개별 이익을 캡처하는 것을 연구 디자인의 새로운 패러다임을 개발하기 위해 필요합니다. 의학은 통계 분석을 운전해야합니다.

3. 이러한 질병에 대한 치료는 가속 승인 경로에 대한 전체 액세스 권한을 허용하는, 희귀 질환에 사용되는 대리자 및 biomarker 종점에 대한 새로운 표준을 만듭니다. 장애의 드문로 직접 관련 대리모 또는 biomarker 끝점의 사용으로 인해 이들 surrogates의 아무도가 확인 또는 임상 연구에서 평가 및 개발 이용 따라서 사용할 수 없습니다 되었기 때문에 임상 연구 종점 일부 희귀 질환에 대해 근본적으로 불가능합니다. 그러나, 데이터는 생화학 유전 장애와 관련된 생화 학적 마커는 현재 약물 승인에 사용되는 approvable 대리 마커의 많은 이상의 질환과 치료 효과를 훨씬 더 predictors는 것을 보여줍니다.

 

결과 :

• 간소화된 개발 경로가 일정을 단축하고 희귀한 질병 치료제의 개발과 관련된 재무 위험을 훨씬 줄일 수 있습니다. 그 결과도 대부분의 희귀 질환에 대한 개발 활동에 급증한다.
• 희귀 생물 학적 및 유전 질환과 더 많은 환자들이 특정 효과적인 치료를 이전에 대한 액세스를 얻을 것이다.
• 적절한 대리모 표시가 확인되면서 이제 때문에 임상 결과를 평가에 어려움 unaddressed 아르 드문 생화 학적 또는 유전 장애에 대한 특정 치료법, 지금은 약물 개발의 표적 것입니다.
• 희귀 질병에 초점을 맞춘 초기 단계의 생명 공학 기업의 투자는 지역 사회와 생명 공학 작업에 긍정적인 영향을 증가시키고 것입니다.
• 질병 영역에서 훈련과 지식을 전문가와 함께 새로운 사무실, 개선 및보다 전문적인 FDA의 검토하실 수 있습니다.