CureTheProcess

Dandy-Walker "aljansas yra šios kampanijos partnerė .

Prašome sužinokite, kaip galite padėti.

CureTheProcess Kampanija siekia įkvėpti mokslu pagrįsti viešosios tvarkos, bus padidinti reguliavimo proceso nuspėjamumas retų ligų gydymo. Mūsų tikslas yra suteikti net rečiausių ligų pagreitinti patvirtinimo procesą ir visiškai įvykdyti daugiau pirminius ketinimus dėl retųjų vaistų akte. Retiesiems procedūros dėl paspartintų šių tikslų turi būti pasiekta:

1. Sukurti naują Vaistų įvertinimo tarnyba genetiniai ir biocheminiai ligų, įtvirtinti patirtį peržiūrėti procedūras siekiant užtikrinti, kad jie yra saugūs ir veiksmingi. Biocheminių ir genetinių sutrikimų, reikia specialių mokymų ir patirties geriausiai įvertinti naujų gydymo metodų . Vaistų įvertinimo retų biocheminių ir genetinių ligų naują biuro sukūrimas būtų užtikrinta, kad atitinkamus retųjų ligų ekspertų įdarbinti ir integruoti esamas žinias FDA.

2. Nors tradicinis atsitiktinių imčių, kontroliuojamų tyrimų metu buvo retoms ligoms gydyti, šis projektas yra gana nejautrus nevienalyčių pacientų pokyčių ir parengti naują klinikinio tyrimo projektavimo ir analizės paradigmų retas ligas, kad tinkamai klinikinių heterogeniškumas ir ligos sudėtingumo, tinkamai užfiksuoti gydymo poveikį. nepavyksta, kad būtų galima įvertinti visų pacientų su visais ligos pasekmių rūšys. Kūrybinių pastangų reikia, kurti naujas paradigmas studijų dizainas kad užfiksuoti įvairias pacientų individualiu naudos, panaudojant visas klinikinių duomenų, leidžiančių nustatyti veiksmingumo. Medicinos mokslą reikia vairuoti statistinė analizė.

3. Sukurti naują standartą, retų susirgimų naudojamas pakaitalas ir biologinis požymius, kad šių ligų gydymo turėti visišką prieigą prie pagreitinta patvirtinimo būdas. Sutrikimų retenybė, naudoti kaip tiesioginis pakaitalas arba biologinis požymius klinikinio tyrimo tikslai - yra iš esmės neįmanoma, nes nė vienas iš šių pakaitalus buvo patvirtinti arba įvertintas klinikinių tyrimų metu ir todėl nepasiekiamas plėtros naudojimo kai kurių retų sutrikimų. Tačiau duomenys rodo, kad biocheminių žymenų, atsižvelgiant į biocheminių genetinių sutrikimų, yra daug geriau prognozuoti ligos ir gydymo poveikį nei daugelis tvirtintinas pakaitalo žymenims, kurie šiuo metu naudojami narkotikų patvirtinimų.

Rezultatus:

• Supaprastintas vystymosi kelią sutrumpinti terminus ir sumažinti finansinę riziką, susijusią su retų ligų terapijos plėtrą. Viršįtampių plėtros veiklos rezultatas turėtų būti net labiausiai retų susirgimų.
• Daugiau pacientams, sergantiems reta biocheminių ir genetinių sutrikimų, bus gauti anksčiau prieigą prie konkrečių veiksmingų gydymo .
• Tam tikrus apdorojimo būdus retų biocheminių ir genetinių sutrikimų, kurie dabar neliesti, nes sunku įvertinti klinikinių rezultatų, dabar bus kaip tinkamas pakaitalas žymekliai nustatyti vaistų kūrimo tikslus.
• Investicijos anksti biotechnologijų bendrovės daugiausia retų ligų išaugs ir turėti teigiamą poveikį vietos bendruomenėms ir biotechnologijų darbo vietų.
• Naujasis biuras su ekspertų, apmokytų ir žinių ligos srityje, bus galima pagerinti ir labiau specializuotų FDA peržiūra.