CureTheProcess

Dandy-Walker alianse ir partneris šajā kampaņā.

Lūdzu, uzziniet, kā jūs varat palīdzēt.

CureTheProcess kampaņa cenšas iedvesmot uz zinātnes atziņām balstītas sabiedrības politikas palielinās paredzamību regulatīvo procesu attiecībā uz reto slimību ārstēšanu. Mūsu mērķis ir dot pat rarest slimībām piekļuve paātrinātas apstiprināšanas procesu un pildīt pilnīgāk sākotnējiem nodomiem zāles reto slimību ārstēšanai Act. Šādus mērķus ir jāsasniedz likt reti sastopamu slimību ārstēšanas uz operatīvajiem:

1. Izveidot jaunu Office Narkotiku Novērtējums Ģenētiskās un Biochemical slimībām, nostiprinot zināšanas, lai pārskatītu ārstēšanu, lai nodrošinātu, ka tās ir drošas un efektīvas. Biochemical un ģenētiskās slimības nepieciešama specializēta apmācība un pieredze, lai vislabāk novērtētu jaunas terapijas. Jaunu biroja Narkotiku Novērtējums retu bioķīmiskie un ģenētiskie slimību izveidošana nodrošinās, ka piemērots reto slimību ekspertu darbā un integrēta ar esošajām zināšanām, FDA.

2. Izstrādāt jaunu klīnisko pētījumu projektēšanas un analīzes paradigmas retās slimības, pienācīgi ņemt vērā klīniskās neviendabīgums un slimības sarežģītības pareizi attēlotu blakusparādību ietekmi. Kamēr tradicionālās randomizētos, kontrolētos pētījumos ir izmantoti ar retajām slimībām, šis dizains ir samērā maz ietekmē neviendabīgās pacientiem un neizdodas, lai varētu novērtēt visu pacientu veidu ar visu slimību rezultātu veidiem. Radošās pūles, lai izstrādātu jaunas paradigmas pētījuma projektu, kas ietver atsevišķu ieguvumu plašu klāstu pacientiem, izmantojot visas klīniskie dati, lai noteiktu efektivitāti. Medicīnas zinātnes vajadzībām, vadīt statistisko analīzi.

3. Izveidot jaunu standartu aizvietotāju un biomarķieri parametriem, ko izmanto metožu, lai ļautu ārstēšanu šo slimību ir pilna piekļuve paātrinātas apstiprināšanas ceļā. Retās sastopamības dēļ no traucējumiem, izmantojot tiešo, attiecīgā aizvietotāju vai biomarķieri parametriem kā klīnisko pētījumu galarezultāti ir būtībā neiespējami reto slimību, jo neviens no šiem surogātiem ir apstiprinātas vai izvērtēta klīniskajos pētījumos un tādēļ ir pieejams attīstības vajadzībām. Tomēr dati liecina, ka bioķīmisko marķieru saistīti ar bioķīmisko ģenētiskās slimības ir daudz labāk prognozēt slimību un terapijas efekts, nekā daudzi apstiprināmu surogātmarķieru pašlaik izmanto narkotiku apstiprinājumiem.

Rezultāti:

• Racionalizētu attīstības ceļu saīsināt termiņus un samazinātu finansiālo risku, kas saistīts ar attīstību retu slimību terapijā. Par rezultātu būtu pieaugumu attīstības darbību pat ļoti retos traucējumi.
• Vairāk pacienti ar reti sastopamu bioķīmisko un ģenētiskās slimības saņems ātrāk būtu pieejami specifiski, efektīvu ārstēšanu.
• Dažus apstrādes veidus, reto bioķīmisko vai ģenētiskās slimības, kas tagad ir neadresētu, jo ir grūti novērtēt klīniskos rezultātus, tagad būs mērķus narkotiku attīstības vajadzības surogātmarķieru tiek identificēti.
• Investīciju apmērs sākumposma biotehnoloģiju uzņēmumiem pievērsās reto slimību palielinās, un pozitīvi ietekmēs vietējās kopienās un biotehnoloģijas darba vietas.
• Jauno Office ar ekspertiem apmācīti un zinoši slimību jomā, ļaus uzlabot un vairāk specializētas FDA pārskatīšanai.