CureTheProcess

На елегантен-Вокер Алијансата е партнер во оваа кампања.

Ве молиме да научат како може да помогне.

Во кампањата CureTheProcess се стреми да ги поттикне научно-управувано јавната политика што ќе се зголеми на предвидливост на процесот на регулирање за ретка болест третмани. Нашата цел е да им даде дури и најретките болести пристап до забрзана процесот за одобрување и да ги исполни сосема оригинални намерите на сирачиња дрога акт. Следните цели треба да се постигне да се стави сирачиња третмани за брза песна:

1. Воспоставување на нова канцеларија на дрога евалуација за генетско и биохемиски болести, консолидирање на експертиза за да ги видиш третмани за да се осигура дека тие се безбедни и ефикасни. Биохемиски и генетички нарушувања потреба од специјализирана обука и искуство најдобро да се оцени нови терапии. Формирањето на нова канцеларија на дрога евалуација за ретки биохемиски и генетски болести би се уверам дека е соодветно ретка болест експерти се регрутираат и интегриран со постоечката експертиза на ФДА.

2. Изработат нови клиничка студија дизајн и анализа парадигми за ретки болести кои правилно сметка за клиничка хетерогеност и болести комплексноста правилно да го фати третман ефекти. Додека традиционалните рандомизирана, контролирана студии се користи во ретки болести, овој дизајн е релативно нечувствителни на промени во хетерогени пациенти и не за да се овозможи проценка на сите видови на пациенти со сите видови на болести резултати. А креативни напор е потребен да се развијат нови парадигми во дизајнот на студијата кои ја доловуваат поединечни корист во широк спектар на пациентите, користејќи сите клинички податоци да се воспостави ефикасност. На медицинската наука треба да се вози на статистичка анализа.

3. Креирај нов стандард за сурогат и биомаркер крајни точки се користи за ретки болести, за да се овозможи лекување на овие заболувања да имаат целосен пристап до забрзана одобрување пат. Поради реткоста на болести, употреба на директни, релевантни сурогат или биомаркер крајни точки како клиничка студија крајни точки во суштина е невозможно за некои ретки болести, бидејќи ниту еден од овие сурогати се потврдени или оценува во клиничките студии и затоа се недостапни за развој употреба. Сепак, податоците покажуваат дека биохемиски маркери релевантни за биохемиски генетски нарушувања се далеку подобро предиктори на болеста и третманот ефект од многу од approvable сурогат маркери во моментов се користат за дрога одобренија.

Резултати:

• Рационализација развој пат ќе го скрати роковите и да се намали финансискиот ризик поврзани со развојот на ретка болест терапевтика. Резултатот треба да биде порастот на активности за развој дури и при повеќето ретки болести.
• Повеќе пациенти со ретки биохемиски и генетички нарушувања ќе добиете порано пристап до специфични, ефективни третмани.
• Одредени третмани за ретки биохемиски или генетски болести кои се сега unaddressed поради тешкотии во проценувањето на клиничкиот исход, сега ќе бидат цели на развојот на лекови како што е соодветно сурогат маркери се идентификувани.
• Инвестиции во рана фаза биотехнолошка компании фокусирани на ретки болести ќе се зголеми и да има позитивно влијание во локалните заедници и биотехнологија работни места.
• Нова канцеларија со експерти обучени и познавања во областа болест, ќе овозможи подобрена и повеќе специјализирани ФДУ преглед.