L-Alleanza Dandy-Walker huwa sieħeb f'din il-kampanja.

Jekk jogħġbok jitgħallmu kif inti tista 'tgħin.

 

Il- Kampanja CureTheProcess tirsisti biex jispiraw immexxija mix-xjenza politika pubblika li se jżidu l-prevedibbiltà tal-proċess regolatorju għal trattamenti mard rari. L-għan tagħna huwa li jagħti anki l-mard rarest aċċess għall-proċess ta 'approvazzjoni mgħaġġla u aktar jissodisfaw kompletament l-intenzjonijiet oriġinali tal-Att dwar id-Droga Orfni. Il-miri li ġejjin jeħtieġ jintlaħqu biex trattamenti orfni fuq il-mgħaġġla:

 

1. Tistabbilixxi Uffiċċju ta 'Evalwazzjoni tad-Droga għall-Mard ġenetiċi u biokimiċi, kompetenza konsolidazzjoni biex tirrevedi trattamenti biex jiżgura li huma siguri u effettivi. Disturbi biokimiċi u ġenetika jeħtieġu taħriġ speċjalizzat u esperjenza biex tevalwa l-aħjar terapiji ġodda. L-istabbiliment ta 'Uffiċċju ta' Evalwazzjoni tad-Droga għall-mard rari bijokimiċi u ġenetika ikun żgurat li l-esperti xierqa mard rari huma reklutati u integrati ma 'għarfien espert eżistenti fil-AID.

2. Toħloq ġodda kliniċi studju ta 'disinn u mudelli analiżi għal mard rari li suppost jammontaw għal eteroġenità kliniċi u l-kumplessità mard li suppost jaqbdu effetti tat-trattament. Filwaqt tradizzjonali randomised, studji kkontrollati ġew użati fil-mard rari, dan id-disinn huwa relattivament insensibbli għal bidliet fil-pazjenti eteroġeni u jonqos milli jippermettu l-valutazzjoni tat-tipi kollha ta 'pazjenti mat-tipi kollha ta' riżultati mard. Sforz kreattiv huwa meħtieġ li jiġu żviluppati mudelli ġodda fid-disinn ta 'studju li l-qbid benefiċċju individwali fil-firxa wiesgħa ta' pazjenti, li jutilizzaw l-informazzjoni klinika li jistabbilixxu l-effikaċja. L-xjenza medika jeħtieġ li jsuq il-analiżi statistika.

3. Jinħoloq standard ġdid għall-punti ta 'tmiem surrogati u biomarkatur jintużaw għal disturbi rari, li jippermettu trattamenti għal dan il-mard li jkollu aċċess sħiħ għall-passaġġ ta' approvazzjoni mgħaġġla. Minħabba r-rarità tal-mard, l-użu ta 'assigurazzjoni diretta, surrogati rilevanti jew punti ta' tmiem biomarkatur bħala punti ta 'tmiem l-istudju kliniku huwa essenzjalment impossibbli għal xi disturbi rari għaliex ħadd minn dawn sostituti ġew validati jew evalwati fi studji kliniċi u huma għalhekk disponibbli għal użu ta' żvilupp. Madankollu, id-data turi li l-markers biokimiċi rilevanti għall-problemi ġenetiċi biokimiċi huma bassara ferm aħjar ta 'mard u effett tal-kura minn ħafna mill-f'markers sostituti approvabbli użati bħalissa għall-approvazzjonijiet tad-droga.

 

Riżultati:

• A triq għall-iżvilupp effiċjenti se jqassar iskedi u jnaqqsu r-riskju finanzjarju assoċjat ma 'żvilupp ta' terapiji mard rari. Ir-riżultat għandu jkun żieda fl-attività ta 'żvilupp għall anki l-mard l-aktar rari.
• Aktar pazjenti b'mard rari bijokimiċi u ġenetika se jiksbu aċċess preċedenti speċifiċi u trattamenti effettivi.
• Ċerti trattamenti għal disturbi rari bijokimiċi jew ġenetika li issa huma mhux indirizzata minħabba d-diffikultà fl-evalwazzjoni tal-eżitu kliniku, issa se ​​jkun l-miri ta 'żvilupp tad-droga kif f'markers sostituti xierqa identifikati.
• Investiment fil-kumpaniji fi stadju bikri bijoteknoloġija ffokati fuq mard rari se tiżdied u se jkollha impatt pożittiv fil-komunitajiet lokali u l-impjiegi bijoteknoloġija.
• A Uffiċċju l-ġdid ma 'esperti mħarrġa u infurmati fil-qasam tal-mard, se tippermetti għal reviżjoni AID mtejba u aktar speċjalizzati.