CureTheProcess

The Dandy-Walker Alliance is een partner in deze campagne.

Gelieve leren hoe u kunt helpen.

De CureTheProcess campagne streeft ernaar om te inspireren science-driven de openbare orde dat de voorspelbaarheid van het regelgevend proces zal toenemen voor zeldzame ziekte behandelingen. Ons doel is om zelfs de meest zeldzame ziekten toegang tot de versnelde goedkeuringsprocedure en voldoen aan meer volledig de oorspronkelijke bedoelingen van de Orphan Drug Act. De volgende doelstellingen moeten worden bereikt orphan behandelingen op de fast track:

1. Een nieuw kantoor van de Drug Evaluation voor de genetische en biochemische ziekten, het consolideren van expertise om te beoordelen behandelingen te zorgen dat ze veilig en effectief is. Biochemische en genetische aandoeningen vereisen gespecialiseerde opleiding en ervaring het best evalueren van nieuwe therapieën. De oprichting van een nieuwe Office of Drug Evaluation voor zeldzame biochemische en genetische ziekten zou zorgen dat de juiste zeldzame ziekte deskundigen zijn geworven en geïntegreerd met de bestaande expertise bij de FDA.

2. Bedenk nieuwe klinische studie ontwerp en analyse paradigma's voor zeldzame ziektes die behoren verantwoording af voor de klinische heterogeniteit en complexiteit van de ziekte goed te vangen effecten van de behandeling. Terwijl de traditionele gerandomiseerde, gecontroleerde studies zijn gebruikt bij zeldzame ziekten, dit ontwerp is relatief ongevoelig voor veranderingen in heterogene patiënten en niet in slaagt om de beoordeling van alle typen van patiënten met alle types van de ziekte resultaten. Een creatieve inspanning is nodig om nieuwe paradigma's in de opzet van de studie dat een individuele baten vast te leggen in een breed scala van patiënten, gebruik te maken van alle klinische gegevens om de werkzaamheid vast te stellen te ontwikkelen. De medische wetenschap moet rijden de statistische analyse.

3. Maak een nieuwe standaard voor de surrogaat en biomarker eindpunten gebruikt worden voor zeldzame aandoeningen, zodat behandelingen voor deze ziekten tot volledige toegang tot de versnelde toelating weg te hebben. Door de zeldzaamheid van de aandoeningen, het gebruik van directe, relevante surrogaat biomarker of eindpunten als klinische studie eindpunten is in wezen onmogelijk voor een aantal zeldzame aandoeningen, omdat geen van deze parameters zijn gevalideerd of geëvalueerd in klinische studies en zijn daarom niet beschikbaar voor ontwikkeling te gebruiken. Echter, de gegevens blijkt dat de biochemische markers die relevant zijn voor biochemische genetische aandoeningen zijn veel betere voorspellers van de ziekte en de behandeling effect heeft dan veel van de approvable surrogaatmarkers momenteel gebruikt voor drug goedkeuringen.

Uitkomsten:

• Een gestroomlijnde ontwikkeling pad zal verkorten tijdlijnen en vermindert het financiële risico in verband met de ontwikkeling van een zeldzame ziekte therapeutica. Het resultaat moet een stijging van de ontwikkeling van activiteiten voor zelfs de meest zeldzame aandoeningen.
• Meer patiënten met zeldzame biochemische en genetische aandoeningen krijgen eerder toegang tot specifieke, effectieve behandelingen.
• Bepaalde behandelingen voor zeldzame biochemische of genetische afwijkingen die nu niet worden aangepakt vanwege de moeilijkheid bij de beoordeling van de klinische resultaten, zal nu doelwit van de ontwikkeling van geneesmiddelen zo nodig surrogaat markers worden geïdentificeerd.
• Investeringen in een vroeg stadium biotech bedrijven richt zich op zeldzame ziekten zullen toenemen en hebben een positief effect in de lokale gemeenschappen en biotechnologie banen.
• Een nieuwe Office met deskundigen opgeleid en deskundig in de ziekte gebied, zal zorgen voor een verbeterde en meer gespecialiseerde FDA herzien.