CureTheProcess

Den Dandy-Walker Alliansen er partner i denne kampanjen.

Vennligst lære hvordan du kan hjelpe.

Den CureTheProcess Kampanje tilstreber å inspirere science-drevet offentlig politikk som vil øke forutsigbarheten av regelverket prosessen for sjeldne sykdommer behandlinger. Vårt mål er å gi selv de mest sjeldne sykdommer tilgang til akselerert godkjenningsprosessen og oppfylle mer fullstendig den opprinnelige intensjoner Orphan Drug Act. Følgende mål må nås for å sette foreldreløse behandlinger på rask vei:

En. Etablere en ny Office of Drug Evaluering for genetiske og biokjemiske sykdommer, konsolidere kompetanse til å vurdere behandlinger for å sikre at de er sikre og effektive. Biokjemiske og genetiske sykdommer krever spesialisert opplæring og erfaring til beste evaluere nye behandlingsformer. Etableringen av et nytt kontor for narkotika Evaluering for sjeldne biokjemiske og genetiske sykdommer ville sikre at riktig sjeldne sykdommen eksperter er rekruttert og integrert med eksisterende ekspertise ved FDA.

2. Utarbeide nye kliniske studier design og analyse paradigmer for sjeldne sykdommer som skikkelig rede for klinisk heterogenitet og sykdom kompleksitet til riktig fange behandling effekter. Mens tradisjonelle randomiserte, kontrollerte studier har blitt brukt i sjeldne sykdommer, design er dette relativt følsom for endringer i heterogene pasienter og ikke tillater vurdering av alle typer pasienter med alle typer sykdom utfall. En kreativ innsats er nødvendig å utvikle nye paradigmer i studien design som fanger individuell nytte i et bredt spekter av pasienter, bruke alle de kliniske dataene til å etablere effekt . Den medisinske vitenskapen må kjøre den statistiske analysen.

Tre. Opprett en ny standard for surrogat og biomarkør endepunkter brukt for sjeldne diagnoser, slik at behandling for disse sykdommene å ha full tilgang til akselerert godkjenning veien. På grunn av sjeldenhet av lidelser, bruk av direkte, relevant surrogat eller biomarkør endepunkter som klinisk studie endepunkter er egentlig umulig for enkelte sjeldne lidelser fordi ingen av disse surrogater har validert eller evaluert i kliniske studier, og er derfor utilgjengelig for utbygging bruk. imidlertid dataene viser at biokjemiske markører som er relevante for biokjemiske genetiske lidelser er langt bedre prediktorer av sykdom og behandling effekt enn mange av de approvable surrogat markører for tiden brukt til narkotika godkjenninger.

Resultater:

• En strømlinjeformet utbygging bane vil redusere tidslinjer og redusere den økonomiske risikoen forbundet med utvikling av sjelden sykdom therapeutics. Resultatet bør være en bølge i utvikling aktivitet for selv de mest sjeldne lidelser.
• Flere pasienter med sjeldne biokjemiske og genetiske lidelser vil få tidligere tilgang til bestemte, effektive behandlinger.
• Enkelte behandlinger for sjeldne biokjemiske eller genetiske lidelser som nå er uadressert grunn av vanskeligheten med å vurdere det kliniske utfallet, vil nå bli mål av narkotika utvikling som hensiktsmessig surrogat markører er identifisert.
• Investering i tidlig fase bioteknologi-selskaper som fokuserer på sjeldne sykdommer vil øke og har en positiv innvirkning på lokalsamfunn og bioteknologi jobber.
• En ny Office med eksperter trent og kunnskapsrike i sykdommen området, vil muliggjøre en bedre og mer spesialiserte FDA vurdering.