The Dandy-Walkera Alliance jest partnerem w tej kampanii.

Proszę dowiedzieć się, jak możesz pomóc.

 

Kampania CureTheProcess stara się skłaniać do nauki oparte polityki publicznej, które będzie zwiększenia przewidywalności procesu regulacyjnego na rzadkie zabiegi choroby. Naszym celem jest dać nawet najrzadsze choroby dostęp do przyspieszonego procesu zatwierdzania i spełniają pełniej pierwotne intencje Orphan Drug Act. Następujące cele muszą być osiągnięte umieścić sieroty zabiegi na dobrej drodze:

 

1. Utworzenie nowego Biura Oceny Leków do Genetyczne i biochemiczne Choroby, konsolidację wiedzy do przeglądu zabiegów w celu zapewnienia, że są one bezpieczne i efektywne. Biochemiczne i genetyczne wymagają specjalistycznych szkoleń i doświadczenia najlepsze oceny nowych terapii. Utworzenie nowego Biura Oceny Leków do rzadkich chorób genetycznych i biochemicznych, by zapewnić, że odpowiednie rzadkie ekspertów choroby są rekrutowani i zintegrowany z istniejącą wiedzę w FDA.

2. Opracowanie nowych projekt badania kliniczne i paradygmaty analizy dotyczące rzadkich chorób, że właściwie uwagę na różnorodność i złożoność klinicznych choroby prawidłowo uchwycić efekty leczenia. Tradycyjne randomizowanych, kontrolowanych badań zostały wykorzystane w rzadkich chorobach, ten projekt jest stosunkowo niewrażliwe na zmiany w heterogenicznych pacjentów i nie pozwalają na ocenę wszystkich rodzajów pacjentów ze wszystkimi typami skutków choroby. Twórczego wysiłku jest potrzebne do tworzenia nowych paradygmatów w projekcie badania, które oddają indywidualnych korzyści w szerokim spektrum pacjentów, wykorzystując wszystkie dane kliniczne w celu ustalenia skuteczności. Nauk medycznych musi stymulować analizy statystycznej.

3. Utwórz nowy standard zastępczych punktów końcowych i biomarkerów stosowanych rzadkich zaburzeń, aby umożliwić leczenie tych chorób mieć pełny dostęp do przyspieszonej ścieżki zatwierdzenia. Ze względu na rzadkie występowanie tego schorzenia, zastosowanie bezpośrednie, istotne lub zastępczych punktów końcowych jako biomarker klinicznych punktów końcowych badania jest w zasadzie niemożliwe dla niektórych rzadkich zaburzeń, ponieważ żadna z tych surogatów zostały zatwierdzone lub w badaniach klinicznych i dlatego są dostępne do użycia rozwoju. Jednak dane pokazują, że biochemiczne markery dotyczące biochemicznych zaburzeń genetycznych są znacznie lepsze predyktorów choroby i efektów leczenia niż wiele legalizowana markerów zastępczych używanych obecnie do zatwierdzenia leku.

 

Wyniki:

• Uproszczona ścieżka rozwoju będzie skrócenie terminów i zmniejszyć ryzyko finansowe związane z rozwojem terapii rzadkich chorób. Wynik powinien być wzrost aktywności rozwoju zaburzeń nawet najbardziej rzadkie.
• Więcej pacjentów z rzadkimi zaburzeniami biochemicznych i genetycznych otrzymają wcześniejszy dostęp do konkretnych, skutecznych metod leczenia.
• Niektóre leczenia rzadkich zaburzeń biochemicznych i genetycznych, które obecnie są nieuwzględnione z powodu trudności w ocenie wyników klinicznych, będzie teraz celów opracowywania leków odpowiednio markerów zastępczych są identyfikowane.
• Inwestycje w firmy biotechnologiczne na wczesnym etapie koncentrują się wokół rzadkich schorzeń wzrośnie i mieć pozytywny wpływ na społeczności lokalne i zatrudnienia biotechnologii.
• Nowy Office z ekspertów wyszkolonych i doświadczonych w dziedzinie choroby, pozwoli na lepsze i bardziej wyspecjalizowanych opinię FDA.