Dandy-Walker Alliance je partner v tej akciji.

Prosimo, da se naučijo, kako vam lahko pomaga.

 

Kampanja CureTheProcess si prizadeva, da navdihujejo znanosti usmerjene javne politike, ki bodo povečali predvidljivost regulativnega postopka za zdravljenje redkih bolezni. Naš cilj je, da tudi redkih bolezni, dostop do pospešen postopek odobritve in izpolnjujejo več popolnoma prvotni namen zakona Orphan drog. Naslednje cilje je treba doseči, naj sirota zdravljenja na hitri:

 

1. Vzpostavitev novega urada za vrednotenje zdravil za genetske in Biochemical bolezni, ki bo združevalo znanje za pregled zdravljenja, da se zagotovi, da so varna in učinkovita. Biokemijsko in genetske motnje zahtevajo posebno usposabljanje in izkušnje za najboljšo oceno novih terapij. Ustanovitev novega urada za vrednotenje zdravil za redke biokemijske in genetske bolezni, bi zagotovili, da so ustrezni redke bolezni strokovnjake zaposli in integrirana z obstoječimi strokovno znanje in izkušnje na FDA.

2. Pripravi nove klinične načrta študije in analize paradigme za redke bolezni, ki ustrezno predstavljajo klinični heterogenost in kompleksnost bolezni, da se ustrezno zajame učinke zdravljenja. Medtem ko so bili tradicionalni randomiziranih, nadzorovanih študijah uporablja pri redkih boleznih, ta design je razmeroma neobčutljiv na spremembe v heterogenih bolnikov in ne omogočajo oceno vseh vrst bolnikov z vsemi vrstami bolezni rezultatov. Ustvarjalni napor je potreben za razvoj novih paradigem v oblikovanju študije, ki zajemajo posamezne koristi v široko paleto bolnikov, z uporabo vseh kliničnih podatkov, da bi učinkovitosti. Medicinska znanost potrebuje za vožnjo statistične analize.

3. Ustvari nov standard za končne točke nadomestek in biomarker uporablja za redke bolezni, da se omogoči zdravljenja teh bolezni, ki imajo neomejen dostop do pospešene poti odobritev. Zaradi redkosti bolezni, uporaba neposredne, ustreznih nadomestnih ali biomarker končnih točk, kot končne točke kliničnih študij je v bistvu nemogoče, nekaj redkih zdravstvenih motenj, ker nobena od teh nadomestke potrjeni ali ocenili v kliničnih študijah in so zato na voljo za uporabo v razvoju. Vendar pa podatki kažejo, da biokemičnih označevalcev, pomembnih za biokemijske genetske motnje so veliko bolje napovedujejo bolezni in učinka zdravljenja, kot mnogi odobriti nadomestnih označevalcev, ki se uporabljajo za odobritev zdravila.

 

Rezultati:

• Poenostavljen razvojno pot bo skrajšala roke in zmanjšali finančno tveganje, povezano z razvojem redkimi therapeutics bolezni. Rezultat bi morala biti val aktivnosti za razvoj tudi najbolj redkih zdravstvenih motenj.
• Več bolnikov z redkimi biokemijske in genetske motnje se bo prej dobil dostop do specifičnih, učinkovitega zdravljenja.
• Nekateri zdravljenja redkih biokemične ali genetske motnje, ki so zdaj nenaslovljene zaradi težav pri ocenjevanju klinični izid, bodo zdaj cilji pri razvoju zdravil, kot so opredeljene ustrezne oznake nadomestek.
• Naložbe v zgodnji fazi biotehnološka podjetja osredotočila na področju redkih bolezni se bo povečala in imajo pozitiven vpliv na lokalne skupnosti in biotehnologije delovnih mest.
• Novi urad s strokovnjaki, usposobljeni in znanje na področju bolezni, bo omogočilo boljše in bolj specializirane pregled FDA.