Pispilluq-Walker Aleanca është një partner në këtë fushatë.

Ju lutemi të mësojnë se si ju mund të ndihmojë.

 

Fushata CureTheProcess përpiqet për të frymëzuar të shkencës të shtyrë politikat publike që do të rrisë parashikueshmërinë e procesit rregullator për trajtimet sëmundje të rralla. Qëllimi ynë është që të japë edhe sëmundje të rralla qasje në procesin e përshpejtuar të miratimit dhe përmbush më plotësisht qëllimet origjinale të Aktit të drogës Jetimëve. Qëllimet e mëposhtme duhet të arrihet për të vënë trajtime jetim në rrugën e shpejtë:

 

1. Themelimi i një zyrë të re të Vlerësimit të Barnave për sëmundjet gjenetike dhe biokimik, duke konsoliduar ekspertizë për të shqyrtuar trajtime të siguruar që ata janë të sigurta dhe të efektshme. Çrregullimeve biokimike dhe gjenetike të kërkojnë trajnim të specializuar dhe përvojën më të mirë të vlerësuar terapive të reja. Krijimi i një zyre të ri të Vlerësimit të Barnave për sëmundjet e rralla biokimike dhe gjenetike do të siguroj që ekspertë të përshtatshme të rralla sëmundje janë të rekrutuar dhe të integruar me ekspertizë ekzistuese në FDA.

2. Shpik re dizajn klinike studimore dhe paradigma analiza për sëmundjet e rralla që i konsideronin heterogjenitetit klinike dhe kompleksitetin e sëmundjeve të duhur të kapur efektet e trajtimit. Ndërsa tradicionale randomized, studimet e kontrolluara janë përdorur në sëmundjet e rralla, ky dizajn është relativisht i pandjeshëm ndaj ndryshimeve në pacientët heterogjene dhe dështon për të lejuar vlerësimin e të gjitha llojeve të pacientëve me të gjitha llojet e rezultateve të sëmundjes. Një përpjekje kreative është e nevojshme për zhvillimin e modeleve të reja në hartimin e studimit që kapjen përfitim individual në një grup të gjerë të pacientëve, duke përdorur të gjitha të dhënat klinike për të përcaktuar efikasitetin. Shkenca mjekësore ka nevojë për të përzënë analizën statistikore.

3. Krijo një standard të ri për endpoints zëvendësues dhe biomarker përdoren për çrregullime të rralla, për të lejuar trajtime për këto sëmundje që të ketë qasje të plotë në rrugë të përshpejtuar të miratimit. Shkak të gjë e rrallë të çrregullimeve, përdorimi i zëvendësues direkte, relevante apo endpoints biomarker si endpoints klinike studim në thelb është e pamundur për disa çrregullime të rralla për shkak se asnjë nga këto surrogateve janë vërtetuar ose vlerësuar në studimet klinike dhe për këtë arsye janë në dispozicion për përdorim të zhvillimit. Megjithatë, të dhënat tregojnë se shënuesit biokimike përkatëse të çrregullimeve biokimike gjenetike përcaktuese janë larg më të mirë të sëmundjes dhe trajtimit efekt se shumë prej shënuesve zëvendësuese approvable përdoren aktualisht për miratimet e drogës.

 

Rezultatet:

• Një shteg i efektshëm zhvillim do të shkurtojë afatet kohore dhe të zvogëlojë rrezikun financiar lidhur me zhvillimin e terapi sëmundje të rralla. Rezultati duhet të jetë një rritje në aktivitetin e zhvillimit edhe për çrregullime më të rralla.
• Pacientë me çrregullime të rralla gjenetike biokimike dhe do të ketë qasje më parë në të veçanta, trajtimet efektive.
• Disa trajtime për çrregullime të rralla gjenetike biokimike ose që janë të patrajtuara tani për shkak të vështirësisë në vlerësimin e rezultateve klinike, e tani do të jetë objektivat e zhvillimit të drogës, si shënuesve të përshtatshme zëvendësues janë identifikuar.
• Investime në kompanitë fazë të hershme Biotech u përqëndruan në sëmundje të rralla do të rritet dhe të ketë një ndikim pozitiv në komunitetet lokale dhe punëve bioteknologjia.
• Një Zyrë e re me ekspertë të trajnuar dhe me njohuri në fushën e sëmundjes, do të lejojë për një rishikim të përmirësuar dhe më të specializuara FDA.