ЦуреТхеПроцесс

Данди-Вокер Алијанса је партнер у овој кампањи.

Молим вас научити како можете помоћи.

ЦуреТхеПроцесс Кампања настоји да подстакне науком покретаног јавне политике које ће повећати предвидивост регулаторног процеса за ретке болести третмане. Наш циљ је да чак и најређих болести приступ убрзан процес усвајања и испуни још потпуно оригиналне намере Орпхан лекова закона. Следећих циљева треба да буде постигнут да стави сироче третмана на брзој траци:

1. Успоставити нови Оффице лекова Процена за Генетичка и биохемијски болести, консолидацију стручност да прегледате третмана како би се осигурало да су сигурне и ефикасне Биохемијски и генетских поремећаја захтевају специјализовану обуку и искуство да најбоље процени нових терапија.. Оснивање нове Канцеларије лекова Процена за ретке генетске болести и биохемијских би били сигурни да су одговарајући ретка болест стручњака ангажован и интегрисати са постојећим експертизу на ФДУ.

2. Пронаћи нових клиничких студија и анализа дизајн парадигме за ретке болести који на прави начин рачуна за клиничку хетерогености и комплексности обољења на прави начин ухвати ефеката третмана Док традиционални рандомизиране, контролисаних студија су коришћени у ретким болестима, овај дизајн је релативно неосетљив на промене у хетерогеним пацијената и. не дозволи процена свих врста пацијената са свим врстама болести исхода. Креативни напор је потребан да се развије нове парадигме у студији дизајна које приказују појединачне користи у широк спектар пацијената, користећи све клиничке податке за успостављање ефикасности. Медицинске науке треба да вози статистичку анализу.

3.. Креирајте нови стандард за сурогат и биомаркера крајњих тачака се користи за ретке болести, како би лечење ове болести да имају потпун приступ убрзани пут одобрење Због реткост поремећаја, коришћење директног, релевантне сурогат или биомаркера крајњим тачкама као. Клиничка студија крајње тачке у суштини немогуће неке ретке болести јер нико од тих сурогата су потврђене или оцењени у клиничким студијама и због тога су недоступне за развој употребу. Међутим, подаци показују да биохемијских маркера релевантне за биохемијске генетских поремећаја су далеко бољи предиктори болести и лечење ефекат него многи важећи сурогат маркера тренутно користи за дроге одобрења.

Резултати:

• Унапређени развојни пут ће скратити рокове и смањити финансијски ризик у вези са развојем ретке болести терапије. Резултат би требало да буде талас у развоју активности, чак и за већину ретких поремећаја.
• Више пацијената са ретким биохемијских и генетских поремећаја ће добити раније приступ одређеним, ефикасно лечење.
• Одређени третмани за ретке биохемијске или генетских поремећаја које су сада нерешени због тешкоћа у процењивању клинички исход, сада ће бити на мети развој лекова на одговарајући начин сурогат маркери су идентификовани.
• Улагање у раној фази биотехнолошке компаније фокусирана на ретких болести ће се повећати и имају позитиван утицај у локалним заједницама и биотехнологије радних места.
• Нови Оффице са експертима обучени и знања у области болести, ће омогућити боље и више специјализованих ФДУ преглед.