Den Dandy-Walker Alliance är en partner i denna kampanj.

Vänligen lära dig hur du kan hjälpa.

 

Den CureTheProcess Kampanjen strävar efter att inspirera vetenskapligt drivna offentliga politiken som kommer att öka förutsägbarheten i processen för sällsynta sjukdomar behandlingar. Vårt mål är att ge även de mest sällsynta sjukdomar tillgång till den accelererade godkännandeprocessen och uppfyller mer fullständigt de ursprungliga intentionerna med Orphan Drug Act. Följande mål måste uppnås för att sätta föräldralös behandlingar på snabbspår:

 

1. Etablera en ny Office of Drug Evaluation för genetiska och biokemiska sjukdomar, befästa kunskaper för att granska behandlingar för att säkerställa att de är säkra och effektiva. Biokemiska och genetiska sjukdomar kräver specialiserad utbildning och erfarenhet att på bästa sätt utvärdera nya behandlingsmetoder. Inrättandet av ett nytt kontor för Läkemedelsutvärderings för sällsynta biokemiska och genetiska sjukdomar skulle försäkra att rätt sällsynt sjukdom experter rekryteras och integreras med befintlig expertis vid FDA.

2. Utveckla nya kliniska studien design och paradigm analys för sällsynta sjukdomar som väl står för klinisk heterogenitet och sjukdomar komplexitet för att korrekt fånga behandlingseffekter. Medan traditionella randomiserade, kontrollerade studier har används vid sällsynta sjukdomar, denna design är relativt okänslig för förändringar i heterogena patienter och inte att en bedömning av alla typer av patienter med alla typer av sjukdomar utfall. En kreativ insats krävs för att utveckla nya paradigm i studiedesign som fångar individuell nytta i ett brett urval av patienter, utnyttja alla kliniska data för att fastställa effekten. Den medicinska vetenskapen behöver för att driva den statistiska analysen.

3. Skapa en ny standard för surrogat och biomarkör endpoints som används för sällsynta störningar, för att möjliggöra behandling för dessa sjukdomar att få full tillgång till ett påskyndat godkännande väg. Tack vare sällsynt sjukdom, användning av direkta, relevanta surrogat eller endpoints biomarkör som klinisk studie endpoints är i huvudsak omöjligt för vissa sällsynta sjukdomar eftersom ingen av dessa ersättningar har validerats eller utvärderats i kliniska studier och är därför inte tillgängliga för utveckling bruk. Men uppgifterna visar att biokemiska markörer relevanta för biokemiska genetiska sjukdomar är mycket bättre prediktorer för sjukdomen och behandlingen effekt än många av godkänd företagsinformation surrogatmarkörer för närvarande används för läkemedel godkännanden.

 

Resultat:

• En strömlinjeformad utvecklingsväg kommer att förkorta tidslinjer och minska den finansiella risken i samband med utveckling av sällsynta sjukdomar Therapeutics. Resultatet bör bli ett uppsving i utveckling aktivitet för även de mest sällsynta diagnoser.
• Fler patienter med sällsynta biokemiska och genetiska sjukdomar kommer att få tidigare tillgång till specifika, effektiva behandlingar.
• Vissa behandling för sällsynta biokemiska eller genetiska sjukdomar som nu oadresserade på grund av svårigheten att bedöma det kliniska utfallet, kommer nu att mål för läkemedelsutveckling behov surrogatmarkörer identifieras.
• Investeringar i tidigt skede bioteknikföretag fokuserat på sällsynta sjukdomar kommer att öka och har en positiv inverkan i lokala samhällen och jobb bioteknik.
• Ett nytt kontor med experter som är utbildade och kunniga i det sjuka området, kommer att möjliggöra en bättre och mer specialiserade FDA granskning.