Ang napakainam-Walker Alliance ay isang kasosyo sa kampanyang ito.

Mangyaring malaman kung paano kayo makakatulong.

 

Ang Nagsusumikap ng Kampanya Ang CureTheProcess sa pumukaw ng science-hinimok pampublikong patakaran na taasan ang predictability ng regulasyon na proseso para sa mga bihirang sakit sa paggamot. Ang aming layunin ay upang bigyan ng kahit na ang rarest sakit access sa pinabilis na proseso ng pag-apruba at matupad ang mas ganap ang orihinal na intensyon ng mga ulila Drug Act. Ang mga sumusunod na layunin kailangan upang maabot upang ilagay ang mga ulila na paggamot sa mabilis track:

 

1. Magtatag ng isang bagong Office of Drug Pagsusuri para sa genetic at Biochemical Karamdaman, consolidating ng kadalubhasaan upang suriin ang mga paggamot upang matiyak na sila ay ligtas at epektibo. Biochemical at genetic disorder ay nangangailangan ng dalubhasang pagsasanay at karanasan sa mga pinakamahusay na suriin ang mga bagong therapies. Ang pagtatatag ng isang bagong Office of Drug Pagsusuri para sa mga bihirang biochemical at genetic sakit ay sinisiguro na ang mga naaangkop na bihirang sakit eksperto ay hinikayat at isinama sa umiiral na kadalubhasaan sa FDA.

2. Mag-isip ng bagong klinikal na disenyo ng pag-aaral at mga paradigms ng pagtatasa para sa mga bihirang sakit na maayos account para sa ng clinical heterogeneity at sakit ng pagiging kumplikado upang maayos na makuha ang epekto ng paggamot. Habang ang tradisyunal na randomized, kinokontrol na pag-aaral ay ginagamit sa mga bihirang sakit, ang disenyo na ito ay relatibong insensitive sa mga pagbabago sa magkakaiba pasyente at hindi upang payagan ang pagtatasa ng lahat ng uri ng mga pasyente na may lahat ng uri ng mga kinalabasan ng sakit. Ang creative pagsisikap ay kinakailangan upang bumuo ng mga bagong paradigms sa disenyo ng pag-aaral na makuha ang mga indibidwal na pakinabang sa isang malawak na hanay ng mga pasyente, paggamit ng lahat ng mga klinikal na data upang itatag ang espiritu. Ang mga medikal na agham ay nangangailangan upang himukin ang statistical analysis.

3. Lumikha ng isang bagong standard para sa mga ang mga endpoints pangalawa at biomarker na ginagamit para sa mga bihirang disorder, upang payagan ang mga paggamot para sa mga sakit na magkaroon ng ganap na access sa pinabilis na pag-apruba ng pathway. Dahil sa kakauntian ng mga sakit, ang paggamit ng direktang, kaugnay pangalawa o biomarker ng ​​endpoints bilang klinikal na pag-aaral mga endpoints ang mahalagang imposible para sa ilang mga bihirang disorder dahil wala ng mga surrogates ay naiwasto o sinusuri sa clinical mga pag-aaral at samakatuwid ay hindi magagamit para sa pag-unlad paggamit. Gayunman, ang data ay nagpapakita na ang biochemical marker na may kaugnayan sa biochemical genetic disorder ay mas mabuti predictors ng sakit at epekto ng paggamot kaysa sa marami ng ang approvable marker ng ​​pangalawa na kasalukuyang ginagamit para sa mga pag-apruba ng gamot.

 

Kinalabasan:

• Ang isang streamlined path-unlad ay paikliin ang mga Timeline at bawasan ang pinansiyal na panganib na kaugnay sa pagbuo ng mga bihirang terapeutika sakit. Ang resulta ay dapat maging isang paggulong sa aktibidad ng pag-unlad para sa mga pinaka-bihirang disorder kahit na ang.
• Higit pang mga pasyente na may mga bihirang biochemical at genetic disorder ay makakuha ng mas maaga access sa mga tiyak na, mabisang paggamot.
• Tiyak na paggamot para sa mga bihirang biochemical o genetic disorder na ay ngayon unaddressed-dahil sa ang nahihirapan sa pagtatasa ng clinical kinalabasan, na ngayon ang target ng pag-unlad ng gamot ng mga naaangkop na pangalawa marker ay nakilala.
• Pamumuhunan sa maagang yugto Biotech kumpanya na nakatutok sa mga bihirang sakit ay dagdagan at magkaroon ng isang positibong epekto sa mga lokal na komunidad at mga trabaho ng Biotechnology.
• Ang isang bagong Office sa mga eksperto na sinanay at kaalaman sa sakit ang mga lugar, ay magbibigay-daan para sa isang pinabuting at mas dalubhasang pagsusuri FDA.