Liên minh Dandy-Walker là một đối tác trong chiến dịch này.

Xin vui lòng tìm hiểu làm thế nào bạn có thể giúp.

 

Chiến dịch CureTheProcess cố gắng truyền cảm hứng cho chính sách khoa học theo định hướng công chúng sẽ làm tăng khả năng dự đoán của quá trình quản lý cho phương pháp điều trị bệnh hiếm gặp. Mục tiêu của chúng tôi là để cho ngay cả những bệnh hiếm nhất truy cập vào quá trình phê duyệt nhanh và thực hiện hoàn toàn ý định ban đầu của Luật Dược Orphan. Các mục tiêu sau đây cần phải được thỏa thuận để đưa các phương pháp điều trị trẻ mồ côi trên đường nhanh:

 

1. Thành lập Văn phòng mới của đánh giá thuốc cho các bệnh di truyền và sinh hóa, củng cố chuyên môn để xem xét phương pháp điều trị để đảm bảo chúng được an toàn và hiệu quả các rối loạn sinh hóa và di truyền cần được đào tạo chuyên ngành và kinh nghiệm tốt nhất đánh giá các phương pháp điều trị mới. Việc thành lập một Văn phòng mới của đánh giá thuốc cho các bệnh hiếm, sinh hóa và di truyền sẽ đảm bảo rằng các chuyên gia bệnh thích hợp hiếm hoi được tuyển dụng và tích hợp với chuyên môn hiện có tại FDA.

2. Đưa ra thiết kế nghiên cứu lâm sàng mới và các mô hình phân tích cho bệnh hiếm hoi mà đúng tài khoản cho lâm sàng không đồng nhất và phức tạp bệnh để nắm bắt hiệu quả điều trị. Trong khi truyền thống nghiên cứu có kiểm soát ngẫu nhiên, đã được sử dụng trong các bệnh hiếm, thiết kế này là tương đối không nhạy cảm với những thay đổi ở những bệnh nhân không đồng nhất và không cho phép đánh giá của tất cả các loại bệnh nhân với tất cả các loại kết quả bệnh. Một nỗ lực sáng tạo là cần thiết để phát triển các mô hình mới trong thiết kế nghiên cứu nắm bắt lợi ích cá nhân trong một loạt các bệnh nhân, sử dụng tất cả các dữ liệu lâm sàng để thiết lập hiệu quả. Khoa học y tế cần vào ổ đĩa phân tích thống kê.

3. Tạo một tiêu chuẩn mới cho các thiết bị đầu cuối thay thế và biomarker được sử dụng cho các rối loạn hiếm gặp, cho phép điều trị các bệnh này để có quyền truy cập đầy đủ đến con đường phê duyệt nhanh, do hiếm có của các rối loạn, việc sử dụng thay thế trực tiếp có liên quan , hoặc thiết bị đầu cuối biomarker thiết bị đầu cuối nghiên cứu lâm sàng cơ bản là không thể đối với một số rối loạn hiếm bởi vì không ai trong số những người đại diện đã được xác nhận hoặc đánh giá trong nghiên cứu lâm sàng và do đó không có sẵn để sử dụng phát triển. Tuy nhiên, dữ liệu cho thấy rằng chỉ dấu sinh hóa có liên quan đến các rối loạn di truyền sinh hóa đều tốt hơn dự đoán của bệnh và hiệu quả điều trị hơn nhiều những dấu hiệu thay thế chấp nhận được trên hiện đang được sử dụng trong việc phê chuẩn thuốc .

 

Kết quả:

• Một con đường phát triển sắp xếp hợp lý sẽ rút ngắn thời hạn và giảm rủi ro tài chính có liên quan với sự phát triển của phương pháp điều trị bệnh hiếm gặp. Kết quả sẽ là một sự đột biến trong hoạt động phát triển cho ngay cả những rối loạn hiếm nhất.
• Bệnh nhân bị rối loạn sinh hóa và di truyền hiếm sẽ có thể truy cập trước đó để cụ thể, phương pháp điều trị hiệu quả.
• Phương pháp điều trị nhất định cho các rối loạn sinh hóa hoặc di truyền hiếm khoâng ñöôïc noùi leân vì những khó khăn trong việc đánh giá kết quả lâm sàng, bây giờ sẽ là mục tiêu của phát triển thuốc là dấu mốc thay thế thích hợp được xác định.
• Đầu tư vào các công ty công nghệ sinh học giai đoạn đầu tập trung vào các bệnh hiếm sẽ tăng và có một tác động tích cực trong các cộng đồng địa phương và các công việc công nghệ sinh học.
• Văn phòng mới với các chuyên gia đào tạo và hiểu biết trong khu vực bệnh, sẽ cho phép một sự xem xét FDA cải thiện và chuyên biệt hơn .