CureTheProcess

丹迪-沃克聯盟是一個在這場運動中的合作夥伴 。

請學習如何可以幫助。

CureTheProcess運動致力於激勵科學為導向的公共政策，將增加對罕見疾病治療的監管過程中的可預見性。 我們的目標是讓即使是最罕見的疾病訪問，以加快審批過程，更完全履行的孤兒藥品法案“的初衷。 把快車道上的孤兒治療需要達到以下目標：

1。 建立一個新的辦事處，為遺傳和生化疾病，鞏固專業知識審查，以確保他們是安全和有效的治療藥物評價，生化和遺傳性疾病需要專門的培訓和經驗的最佳評估的新療法。 建立一個罕見的生化和遺傳性疾病的新藥物評價辦公室將保證適當的罕見疾病專家在FDA招募和整合現有的專業知識。

2。 制定新的臨床研究罕見疾病的臨床異質性和疾病的複雜性，正確地捕獲治療效果，妥善設計和分析範式，雖然傳統的隨機對照研究已被用於罕見疾病，這種設計在異構患者的變化相對不敏感，無法讓所有類型的患者，與所有類型的疾病結果的評估。 一個富有創造性的努力，才能在研究設計開發的新的範例，捕捉在浩如煙海的患者個人利益，利用所有的臨床數據，建立療效。 醫學科學的需求驅動的統計分析。

3。 創建一個新的標準用於罕見疾病的替代品和生物標誌物的端點，允許這些疾病的治療有充分的機會來加速審批途徑。由於稀有的障礙，直接，相關的替代品或生物標誌物端點的使用臨床研究終點基本上是不可能的一些罕見疾病的，因為這些代理人都沒有得到驗證或臨床研究中進行評估，並因此無法開發利用。 然而，數據顯示， 生化遺傳性疾病相關的生化標誌物，疾病和治療效果更好的預測比許多替代目前使用藥品審批的批准的標記。

成果：

• 一個精簡的發展道路將縮短時限和降低金融風險與罕見的疾病療法的發展相關。 結果應該是在開發活動的激增，即使是最罕見的疾病。
• 罕見的生化和遺傳性疾病的患者將得到早期訪問具體，有效的治療方法。
• 某些治療罕見的生化或遺傳性疾病，是因為現在的困難，在評估的臨床結果處理的，現在將藥物開發的目標，確定適當的替代標記物。
• 專注於罕見疾病的早期階段的生物技術公司的投資將增加，並已在當地社區和生物技術的工作產生積極的影響。
• 一個新的Office與疾病領域的培訓和知識淵博的專家，將允許一個更好和更專業化的 FDA審查。